为了控制和减少遗传性疾病的发生，必须做到从预防为主。尽管关于本病近亲婚配者发病率较高尚有争议，但也要大力提倡避免近亲结婚。实行优生保护法，对这类不一定、一定或很大可能造成后代发生先天性疾病者，均应避免生育。目前我国正在制定优生保护法，禁止近亲结婚。“亲上加亲”会增加一些遗传病的发生率，我国婚姻法已明确禁止近亲结婚。对已确诊者除接受上述治疗外，应积极治疗各种慢性躯体疾病和预防各种传染病，不断提高健康水平。同时由于本病家族子女有患同病的危险性，故易早期的遗传咨询服务。
另外，大量临床实践表明，不少肝豆状核变性患者在经过正规的驱铜、对症治疗后，临床症状和体征明显改善，但出院后患者自认为症状已消失，而不服药或少于规定的剂量服药，又不注意忌服含铜量高的食物，结果病情加重而再次入院，甚至因此而离开人世。亦有部分患者或其家人迷信某些气功而单方面停服驱铜药物，结果使病情加重，甚至葬送了患者的生命，悔之晚矣!患者及其家人对治疗的依从性好的往往病情长期缓解，有较好的生活质量，甚至有在学业上、事业上做出优良的成绩。
肝豆状核变性患者较普遍存在着焦虑与抑郁情绪，由于讲话不清，动作笨拙、肝功能受损等症状，对前途的失望;对造成家庭经济、人力和物力等方面的负担而感到内疚，情绪低落，不愿配合诊治，甚至拒绝治疗。个别患者因本病的遗传性而怨恨父母，脾气暴躁。这时心理咨询与治疗就显得十分重要。通过与患者心理异常相适应的心理疗法，纠正其心理的偏差或变态心理，提高患者对诊疗过程的依从性，有利于改善其预后。而社会方面对患者的支持程度亦明显影响患者的疗效。家人、亲戚、友人等对患者经济上、物质上和精神上的支持与鼓励，往往能增强患者战胜病魔的信心;对患者生活上关照与护理，往往能增强其治疗的效果。学校、单位、医疗保险和行政管理部门，甚至慈善机构，对患者及其家庭的资助，可解决他(她)们的部分困难，减少或去除其后顾之忧，亦有助于患者获得良好的预后。
